Negli Stati Uniti la “Food and Drug Administration” ha approvato il trattamento con “daratumumab” per i pazienti con amiloidosi da catene leggere (detta anche amiloidosi AL). È il primo farmaco approvato per questa malattia rara: un risultato ottenuto grazie ad uno studio internazionale disegnato dal prof. Giampaolo Merlini (che ne è anche stato il “principal investigator”), fondatore del centro per lo studio e la cura delle amiloidosi sistemiche della Fondazione Policlinico San Matteo di Pavia. Si tratta di un trial clinico, chiamato “Andromeda”, che ha coinvolto più di 300 pazienti, in 109 centri di 22 Paesi del Nord e Sud America, Europa, Medio Oriente e Australia. “La disponibilità del daratumumab, che è efficace in più del 90% dei pazienti, migliorerà molto le aspettative delle persone che soffrono di amiloidosi AL, una malattia per la quale il traguardo della guarigione si sta sempre più avvicinando”, spiega il prof.Merlini, che è anche direttore scientifico del San Matteo. L’amiloidosi da catene leggere è la forma più comune di amiloidosi e colpisce più spesso il cuore (nel 75% dei pazienti), i reni (nel 65% dei casi), il fegato (20%) e i nervi che trasmettono la sensibilità dai piedi e dalle mani e quelli che regolano la pressione arteriosa (20%). Spesso più di un organo è coinvolto nello stesso paziente. Nell’amiloidosi AL, i depositi di amiloide sono formati da frammenti di anticorpi, le catene leggere, prodotti da cellule che si trovano nel midollo osseo, chiamate plasmacellule. Il centro per l’amiloidosi di Pavia, fondato dal prof. Merlini, e ora diretto dal suo allievo prof. Giovanni Palladini, ha avuto un ruolo fondamentale in questo studio. Questo risultato si aggiunge ai molti successi del centro pavese, i cui ricercatori negli anni hanno scoperto nuovi tipi di amiloidosi, messo a punto procedure diagnostiche più affidabili, nuovi metodi per predire la prognosi e per valutare la risposta alla terapia. Il centro per l’amiloidosi di Pavia è una struttura di riferimento internazionale per le amiloidosi sistemiche. Ogni anno si eseguono circa 4.000 valutazioni di pazienti affetti da questa malattia rara.
Malattia rara: approvato trattamento con farmaco studiato a Pavia
La ricerca condotta dal centro per lo studio e la cura delle amiloidosi sistemiche del San Matteo
